FDA chuẩn thuận loại thuốc $3.5 triệu, đắt nhất thế giới

 WASHINGTON, DC (NV) – Cơ Quan Quản Trị Thực Phẩm và Dược Phẩm (FDA) hôm Thứ Ba, 23 Tháng Mười Một, chuẩn thuận Hemgenix, loại thuốc mới trị bệnh hemophilia (máu khó đông), theo CNN.

Hãng dược CSL Behring cho biết thuốc này giá $3.5 triệu một lần điều trị, khiến nó trở thành loại thuốc đắt tiền nhất thế giới.

 

Thuốc Hemgenix chỉ cần chích một lần duy nhất. (Hình minh họa: Raghavendra V. Konkathi/Unsplash)

Hemgenix là liệu pháp gene dùng để điều trị người lớn bị hemophilia B, loại bệnh máu do di truyền khiến cơ thể không tiết ra protein cần thiết để làm máu đông lại. Cứ 40,000 người thì khoảng một người mắc bệnh này, đa số là nam.

Thông thường, người ta điều trị bệnh này bằng cách chích tĩnh mạch định kỳ để giữ đủ mức yếu tố giúp làm máu đông, nhưng với Hemgenix, chỉ cần chích một lần duy nhất.

Viện Nghiên Cứu Kinh Tế và Lâm Sàng (ICER), tổ chức bất vụ lợi độc lập chuyên phân tích giá trị thuốc, xác nhận với CNN rằng Hemgenix hiện là loại thuốc đắt tiền nhất thế giới.

Khi phân tích giá trị của Hemgenix mới đây, so sánh lợi ích sức khỏe với chi phí điều trị, ICER cho rằng thuốc này giá khoảng $2.93 triệu đến $2.96 triệu là hợp lý.

FDA chuẩn thuận Hemgenix dựa trên mức độ an toàn và hiệu quả từ hai cuộc nghiên cứu gồm khoảng 60 người lớn là nam giới. Tác dụng phụ phổ biến nhất của thuốc này là men gan tăng, nhức đầu, triệu chứng giống bệnh cúm và phản ứng nhẹ sau khi chích thuốc.

Theo phân tích của công ty y tế GoodRx, loại thuốc đắt tiền nhất ở Mỹ trước đó là Zolgensma, được FDA chuẩn thuận năm 2019 để điều trị bệnh teo cơ tủy (spinal muscular atrophy) và có giá $2.1 triệu một đợt điều trị. 

CNN